Маленькая эстонка Аннабель нуждается в самом дорогом в мире лекарстве. Что это, и как оно работает?

В последние дни в СМИ много пишут о самом дорогом в мире лекарстве стоимостью порядка двух миллионов евро, в котором нуждается маленькая эстонка Аннабель. Что это за лекарство?

Недавно швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила одобрение США на генотерапевтическое средство Zolgensma от спинальной мышечной атрофии для детей до двух лет. Это самый дорогой препарат в мире — одна инфузия обойдется примерно в $2,125 млн.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование швейцарского препарата Zolgensma. Это первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (SMA), включая пациентов, у которых симптомы еще не проявились, пишет Хайтек.

Заболевание часто приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно при первом, самом тяжелом типе недуга. В США на каждые 10 тыс. новорожденных приходится около одного ребенка, страдающего SMA, причем в 50–70% случаев это заболевание первого типа.

”Это потенциально новый стандарт лечения младенцев с наиболее тяжелой формой SMA”, — говорит доктор Эммануэль Тионгсон, педиатрический невролог из Лос-Анджелеса.

При этом одна инфузия препарата обойдется примерно в $2,1 млн. Руководители компании Novartis, которым принадлежит лекарство, отстаивают эту цену, утверждая, что, к примеру, лечение похожим препаратом — Spinraza компании Biogen — обойдется на несколько сотен тысяч дороже.

Как добавили в Novartis, на сегодняшний день лечение прошли более 150 пациентов. Однако в публичном доступе есть данные только клинического испытания — из 21 ребенка в тестовой группе 19 смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Один ребенок из группы погиб, еще один — прекратил участие в испытании.

SA Tartu Ülikooli Kliinikumi Lastefond сообщил в Facebook, что на дорогостоящую генную терапию маленькой трехмесячной Аннабель вместе с помощью жертвователей собрано в общей сложности 819 485,40 евро. Лечение стоит 2,125 млн долларов (1,88 млн евро).

Из этого 330 829,91 евро собралось на созданном родителями для оплаты лечения Аннабель счете для пожертвований HelpAnnabel, 88 655,49 евро за два дня пожертвовали жертвователи Детского фонда Клиники Тартуского университета, к чему прибавится 400 000 евро из резервов Детского фонда.

Чтобы поддержать лечение, которое спасет жизнь маленькой Аннабель, можно сделать пожертвование на счет SA Tartu Ülikooli Kliinikumi Lastefond, отметив в пояснении "Annabel":

Swedbank IBAN EE682200221015828742
SEB IBAN EE261010220014910011
Luminor IBAN EE791700017000285384
LHV IBAN EE527700771000610813
Coop IBAN EE824204278603586607

Платеж PayPal следует направить на адрес [e-mail] с пояснением "Annabel".

При звонках на благотворительные номера Детского фонда выбранную вами сумму пожертвования добавят к вашему телефонному счету за тот же месяц. Чтобы пожертвовать подходящую сумму, следует позвонить на соответствующий номер:

900 5025 — 5€
900 5100 — 10€
900 5500 — 50€.